广通社近日，备受全球创业者瞩目的HICOOL 2024全球创业者峰会在北京成功举办，此次峰会旨在推动创业者和初创企业在北京的落地与发展。在这场创业盛宴中，国典（北京）医药科技有限公司凭借其“诱导多能干细胞外泌体：创新药物研发的新赛道”项目脱颖而出，荣获大赛一等奖，为新生产力的崛起注入了强大动能。
当前，复发难治性癫痫与急性脑卒中仍面临临床治疗手段匮乏的困境。国典医药通过研发诱导多能干细胞外泌体这一生物创新药，从调节免疫功能紊乱、炎症反应、组织再生和修复等角度入手，有望为这些疾病患者带来全新的治疗希望。通俗来说，诱导多能干细胞外泌体是由诱导多能干细胞分泌的一种微小囊泡，内含多种干细胞来源的细胞因子，其在再生医学与药物递送领域展现出巨大的应用潜力，有望改进用药方式，提升药物疗效与安全性。
国典(北京)医药科技有限公司创始人张建民教授在接受采访时表示：“我们开创了一项颠覆性的技术，该技术采用人体细胞而非动物进行药物筛选和药效评价。具体而言，我们利用诱导多能干细胞定向分化为人的神经元和类脑组织，然后在这些类器官上进行药效评价和药物筛选。由于这种方法更接近人体的真实情况，因此它能够加速药物研发进程，并且提高药物从研发到临床应用阶段的有效性。”
国典医药拥有数十项发明专利技术，在诱导多能干细胞制备及其定向分化、类器官、外泌体等技术领域处于国际领先水平。公司致力于解决目前神经系统疾病和免疫性疾病药物开发领域的关键技术障碍，全力打造全球最大的神经系统疾病患者诱导多能干细胞的细胞库和类脑疾病模型库，建立国际领先的神经系统疾病创新药物的筛选和药效评价体系。
张建民教授进一步阐述：“外泌体作为药物递送系统，能够承载并传递小分子药物，特别是那些难以穿越血脑屏障、具有高毒性的药物。通过外泌体的包裹，药物能够安全有效地穿越血脑屏障，治疗神经系统疾病，且用药剂量可大幅降低至上万分之一。外泌体在药物递送领域的前景不可限量。”
公司已经为300余家国内外药物研发企业和科研机构提供了优质服务。同时，公司利用诱导多能干细胞天然外泌体药物的专利技术，开展了急性缺血性脑卒中、复发难治性癫痫、难治性特应性皮炎等重大疾病的临床研究。另外天然外泌体也可应用于烧伤、卵巢早衰、毛发再生等领域。此外，工程化外泌体和外泌体载药技术有望在系统性红斑狼疮、慢性鼻炎等疾病的治疗中发挥重大作用。公司的目标是打造神经系统疾病和免疫性疾病创新药物研发的颠覆性技术平台，成为该领域创新药物研发的领航者。
国典(北京)医药科技有限公司创始人张建民说道：“我们整合了我们这个领域的一些干细胞专家、免疫学专家，以及细胞生物学这一块领域的一些专家，然后组建了一个强有力的团队。”
国典医药创始人张建民教授作为中国医学科学院、北京协和医学院教授，专注重大神经退行性疾病、肿瘤的发病机制和治疗性靶点等研究方向，其研究成果已经发表在 90 余篇国际科学杂志上。在张建民教授的带领下，公司获得多项荣誉资质及政府支持，被认定为国家高新技术企业、北京市中关村高精尖协同创新平台、北京市专精特新中小企业、博士后科研工作站、中关村前沿技术企业等。
国典(北京)医药科技有限公司产品部副总经理胡玉华强调：“我们始终确保分析方法的稳定性与检测灵敏度，力求达到最高标准，以保障客户数据的可靠性与产品安全性。实验室全面实现自动化管理，为数据安全与客户产品安全提供了坚实保障。”
公司拥有 iPS 细胞分化为多种类型细胞及类器官的专利技术，搭建基于 iPS 细胞分化及类器官的创新性药物筛选和药物评价平台，可为科研机构和制药企业提供包括 iPS 细胞建库和iPS细胞定向分化、外泌体原料、质谱检测、药物筛选、药效和毒理评价、疾病模型动物实验等在内的 CRO 及 CDMO 服务。
未来，国典医药将继续遵循“市场导向，品质为先，务实求新，合作共赢”的经营理念，立足尖端科技，助力全球神经系统疾病和免疫性疾病的创新药物研发。
本节目于11月25日在北京财经频道播出，本文内容为初稿样片整理版，供参考。以最终电视台播出版本为准。
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编导：陈佳琦
